近日，恒瑞醫(yī)藥子公司廣東恒瑞醫(yī)藥有限公司收到國家藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》，批準1類新藥HRS-9813膠囊開展用于特發(fā)性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis，IPF）的臨床試驗。

特發(fā)性肺纖維化是一種原因不明的慢性、進行性、纖維化性間質(zhì)性肺疾病，最終導致低氧血癥、呼吸衰竭甚至死亡[1]。2018年，IPF被收錄入我國《第一批罕見病目錄》。據(jù)報道IPF在普通人群中的患病率為(2～29)/10萬^[2]。IPF的自然病程通常為肺功能隱匿性下降，平均在初始診斷后大約4年內(nèi)進展為呼吸衰竭甚至死亡,其中位生存期僅為2-5年^[3,4]。近年來研究表明IPF發(fā)病率和患病率在全球范圍內(nèi)呈上升趨勢，且預后差，是目前科研人員正在努力攻克的疾病之一^[5]。

目前國內(nèi)外獲批用于IPF治療的藥物有限。目前的治療藥物可以減緩疾病進展，但不能逆轉(zhuǎn)或停止疾病進展，并且會產(chǎn)生可能導致治療延遲或停止的副作用。IPF目前的治療在安全性和患者依從性方面還存在不足，仍存在巨大的未滿足的臨床需求^[5]。

HRS-9813膠囊為公司自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥。經(jīng)查詢，目前國內(nèi)外尚無同類藥物獲批上市。此次為HRS-9813緩釋膠囊制劑獲批開展臨床試驗，以便進一步改善IPF患者用藥便利性。此外，HRS-9813片劑也正在開展用于特發(fā)性肺纖維化的臨床試驗，目前已推進至Ⅰ期。

參考文獻：

[1]中華醫(yī)學會呼吸病學分會.特發(fā)性肺(間質(zhì))纖維化診斷和治療指南(草案)[J]．中華結(jié)核和呼吸雜志，2002，25(7)：387–389.

[2] 罕見病診療指南（2019年版）.

[3] Raghu G, Collard HR, Egan JJ, et al. An official ATS/ERS/JRS/ALAT statement -- idiopathic pulmonary fibrosis: evidence-based guidelines for diagnosis and management. Am J Respir Crit Care Med 2011; 183:788-824.

[4] Raghu G, Rochwerg B, Zhang Y, Garcia CA, Azuma A, Behr J, et al.; American Thoracic Society; European Respiratory society; Japanese Respiratory Society; Latin American Thoracic Association. An official ATS/ERS/JRS/ALAT clinical practice guideline: treatment of idiopathic pulmonary fibrosis. An update of the 2011 clinical practice guideline. Am J Respir Crit Care Med 2015;192:e3–e19. [Published erratum appears in Am J Respir Crit Care Med 192:644.]

[5] Zhao R, Xie B, Wang X, et al. The tolerability and efficacy of antifibrotic therapy in patients with idiopathic pulmonary fibrosis: Results from a real-world study. Pulm Pharmacol Ther. Published online January 17, 2024.