輝瑞準(zhǔn)備與基因治療公司Vivet Therapeutics合作研發(fā)肝豆?fàn)詈俗冃裕ㄍ栠d?。┑臐撛谕黄菩辕煼?/h1>

發(fā)布日期：2019-03-25 瀏覽次數(shù)：459

輝瑞中國 上海

0個(gè)在招職位

在輝瑞，我們致力于運(yùn)用科學(xué)以及我們的全球資源來改善每個(gè)生命階段的健康狀況。在藥品的探索、開發(fā)和生產(chǎn)過程中，我們多樣化的全球保健產(chǎn)品包括生物藥品、小分子藥品和疫苗，以及許多世界馳名的健康藥物。每天，世界各地的輝瑞員工致力于推進(jìn)健康，以及能夠應(yīng)對(duì)我們這個(gè)時(shí)代最為棘手的疾病的預(yù)防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士、政府和社區(qū)合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)。這與輝瑞作為一家世界領(lǐng)先的生物制藥公司的責(zé)任是一致的。160多年來，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。

?

法國巴黎和美國紐約2019年3月20日 —— Vivet Therapeutics（Vivet）和輝瑞公司（NYSE: PFE）今天宣布，輝瑞已收購Vivet公司15%的股權(quán)，并獲得了今后收購Vivet全部流通股的獨(dú)家選擇權(quán)；Vivet是一家私營生物技術(shù)公司，致力于為遺傳性肝病研發(fā)基因療法以滿足醫(yī)療亟需。輝瑞與Vivet將合作研發(fā)VTX-801V，針對(duì)肝豆?fàn)詈俗冃裕ㄍ栠d?。┑幕虔煼ā?/p>

肝豆?fàn)詈俗冃允且环N破壞性、可危及生命的罕見慢性肝臟疾病，銅的轉(zhuǎn)運(yùn)障礙導(dǎo)致嚴(yán)重的銅中毒。在肝豆?fàn)詈俗冃缘幕颊咧校瑔位蛲蛔兪沟谜５你~膽汁排泄途徑受損，造成過量的銅積累于肝臟和其他器官（包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)）。如果不加以治療，肝豆?fàn)詈俗冃跃蜁?huì)導(dǎo)致多種并發(fā)癥以及不同嚴(yán)重程度的肝臟（包括肝纖維化和肝硬化）、神經(jīng)系統(tǒng)和精神癥狀，這些可能是致命的，并且只能通過肝移植來治療。肝豆?fàn)詈俗冃缘默F(xiàn)有療法對(duì)于許多患者的療效不佳，或者伴有明顯的副作用。

Vivet聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Jean-Phillippe Combal說：“我們歡迎輝瑞作為股東和合作伙伴的加入，這有助于我們?yōu)椴豢爸刎?fù)的遺傳性肝病患者推進(jìn)相關(guān)療法的研發(fā)進(jìn)程。本次投資顯示了Vivet的創(chuàng)新基因療法的明確價(jià)值。”

輝瑞首席科學(xué)官兼全球研發(fā)及醫(yī)學(xué)總裁Mikael Dolsten說：“輝瑞致力于為罕見病患者的生活帶來重大改善。我們同Vivet的合作伙伴關(guān)系進(jìn)一步拓展了輝瑞在科學(xué)界的合作，并加快我們的前沿AAV基因療法產(chǎn)品組合。”

將輝瑞和Vivet在治療代謝性疾病的肝臟靶向AAV基因療法方面的專業(yè)知識(shí)結(jié)合在一起，能夠更大程度創(chuàng)造為肝豆?fàn)詈俗冃曰颊咛峁┛梢燥@著改善其生活的突破性藥物的機(jī)會(huì)。輝瑞罕見疾病研究部門高級(jí)副總裁兼首席科學(xué)官Seng Cheng表示：肝豆?fàn)詈俗冃缘幕颊咭驗(yàn)榛蛉毕荻鵁o法正常排泄銅，而VTX-801則能直接解決這一問題，從而為患者提供潛在的變革性治療方案。”

根據(jù)本次交易條款，一旦簽字就意味著輝瑞支付了大約4500萬歐元（5100萬美元），支付的總交易額可能高達(dá)5.6億歐元（6.3億美元），其中包括期權(quán)支付款項(xiàng)，并須遵循某些臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑的要求。在VTX-801的1/2期臨床試驗(yàn)產(chǎn)生了一些數(shù)據(jù)后，輝瑞公司可按自己的選擇100%收購Vivet。作為本次交易的一部分，輝瑞全球業(yè)務(wù)發(fā)展副總裁Monika Vnuk博士將加入Vivet的董事會(huì)。本次交易的其它條款尚未披露。

Vivet聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Gloria Gonzalez-Aseguinolaza表示：“VTX-801的潛力早已在臨床前動(dòng)物模型中得到證實(shí)，我們與輝瑞的合作將有助于加速VTX-801的研發(fā)進(jìn)程，并擴(kuò)展我們的其它創(chuàng)新技術(shù)。”

除了肝豆?fàn)詈俗冃皂?xiàng)目，Vivet還在推進(jìn)針對(duì)膽汁排泄缺陷的進(jìn)展性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）的肝臟靶向性基因療法，以及治療尿素循環(huán)障礙導(dǎo)致氨和其它有毒物質(zhì)在血液中累積的瓜氨酸血癥的基因治療研究。

關(guān)于Vivet Therapeutics

Vivet Therapeutics是一家新興生物技術(shù)公司，致力于為罕見的遺傳性代謝疾病研發(fā)新型基因療法。Vivet正在建立一個(gè)基于新型腺相關(guān)病毒（AAV）技術(shù)的多樣化基因治療產(chǎn)品線，并與西班牙納瓦拉大學(xué)應(yīng)用醫(yī)學(xué)研究中心的應(yīng)用醫(yī)學(xué)研究基金會(huì)開展獨(dú)家合作。

Vivet的領(lǐng)頭項(xiàng)目VTX-801是一款針對(duì)肝豆?fàn)詈俗冃缘男滦突虔煼ǎ驯幻绹称匪幤繁O(jiān)督管理局（FDA）和歐盟委員會(huì)（EC）授予孤兒藥資格（ODD）。 這種罕見的遺傳疾病是由編碼ATP7B蛋白的基因突變引起，導(dǎo)致肝臟和其他組織調(diào)節(jié)銅水平的能力降低，從而導(dǎo)致重度肝損傷、神經(jīng)系統(tǒng)癥狀并可能致死。

輝瑞公司：攜手共創(chuàng)健康世界®

在輝瑞，我們致力于運(yùn)用科學(xué)以及我們的全球資源來提供能延長并明顯改善人類壽命的治療。在保健產(chǎn)品的探索、研發(fā)和生產(chǎn)過程中，我們均建立了質(zhì)量、安全和價(jià)值標(biāo)準(zhǔn)。我們的全球產(chǎn)品線包括藥品和疫苗，以及許多世界馳名的健康藥物產(chǎn)品。每天，發(fā)達(dá)和新興市場(chǎng)的輝瑞員工都致力于推進(jìn)健康，以及能夠應(yīng)對(duì)我們這個(gè)時(shí)代最為棘手的疾病的預(yù)防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士、政府和社區(qū)合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)。這與輝瑞作為一家世界的創(chuàng)新生物制藥公司的責(zé)任是一致的。160多年來，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。如需了解更多信息，請(qǐng)登錄www.pfizer.com。

輝瑞信息披露聲明

本新聞稿所含信息截至2019年3月20日。當(dāng)出現(xiàn)新信息或未來事件或進(jìn)展時(shí)，輝瑞公司不負(fù)責(zé)對(duì)本新聞稿所含前瞻性聲明予以更新。

家選擇權(quán)、輝瑞對(duì)Vivet的股權(quán)投資、輝瑞與Vivet在VTX-801和Vivets基因治療研發(fā)產(chǎn)品線方面達(dá)成合作相關(guān)的前瞻性信息，其中包括各種潛在的獲益；這些信息包含重大的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，而由其引發(fā)的實(shí)際結(jié)果可能與此類聲明所明示或默示的結(jié)果之間存在重大的差異。本新聞稿中的前瞻性聲明除其它方面外還涉及本次收購的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，包括與實(shí)現(xiàn)收購預(yù)期效益的能力有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，其中包括無法實(shí)現(xiàn)本次收購的預(yù)期效益、或無法在預(yù)定時(shí)間內(nèi)實(shí)現(xiàn)本次收購預(yù)期效益的可能性，研發(fā)工作固有的不確定性；滿足預(yù)期的臨床終點(diǎn)、臨床試驗(yàn)的開始和完成日期、以及符合監(jiān)管類文件提交日期要求的能力，監(jiān)管部門批準(zhǔn)和/或上市日期，以及不利的新臨床數(shù)據(jù)和對(duì)現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)的額外分析；監(jiān)管機(jī)構(gòu)可能對(duì)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)存在不同解釋和評(píng)估的風(fēng)險(xiǎn)；監(jiān)管機(jī)構(gòu)是否對(duì)我們臨床研究的設(shè)計(jì)和結(jié)果感到滿意；Vivet的基因治療候選產(chǎn)品向其它任何監(jiān)管機(jī)構(gòu)提出的藥物申請(qǐng)能否、以及何時(shí)可以獲得受理；能否及何時(shí)可以獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn)，這取決于諸多因素，其中包括確定產(chǎn)品的益處超過已知的風(fēng)險(xiǎn)并確定產(chǎn)品療效；如果獲得批準(zhǔn)，則這種基因治療的任何候選產(chǎn)品能否順利實(shí)現(xiàn)商業(yè)化；監(jiān)管當(dāng)局就產(chǎn)品標(biāo)簽、生產(chǎn)工藝、安全性和/或其它事項(xiàng)所做出的決定，這些決定可能影響這種基因治療候選產(chǎn)品的可獲得性或商業(yè)潛能；以及競(jìng)爭(zhēng)性開發(fā)情況。

關(guān)于其他的風(fēng)險(xiǎn)與不確定因素，可參考截止于2018年12月31日的輝瑞財(cái)政年度報(bào)告（表格10-K）及其后續(xù)報(bào)告（表10-Q），均包含在標(biāo)題為“風(fēng)險(xiǎn)因素”和“可能影響未來結(jié)果的前瞻性信息和因素”部分、以及后續(xù)的報(bào)告（表8-k）之中，所有這些均在美國證券交易委員會(huì)（SEC）報(bào)備，并可通過www.sec.gov和www.pfizer.com查詢。

注：本文譯自總部新聞稿，僅供參考。原文請(qǐng)見：

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer_secures_exclusive_option_to_acquire_gene_therapy_company_vivet_therapeutics