輝瑞公司今日宣布，全球首個轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑口服制劑維達全^®（氯苯唑酸葡胺軟膠囊，Vyndaqel^®，20mg）于2月5日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTR-PN）I期癥狀性成人患者，以延緩其周圍神經(jīng)功能損害。輝瑞生物制藥集團中國區(qū)總裁Andreas Penk表示：“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新’為目標，輝瑞罕見病新藥維達全^® 在中國的獲批上市，將填補此前我國在轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTR-PN）I期癥狀性成人患者治療領(lǐng)域無有效藥物的空白，積極助力臨床醫(yī)生為該類罕見病患者帶來有效治療方案。”

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經(jīng)退行性疾病

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經(jīng)退行性疾病，其發(fā)病原理是由于轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）四聚體不穩(wěn)定導致單體異常折疊，形成了淀粉樣物質(zhì)沉積。該病是一種累及多系統(tǒng)的疾病，主要表現(xiàn)為對稱性由肢體遠端向近端進展的神經(jīng)功能障礙，可累及運動、感覺及自主神經(jīng)，并可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。ATTR-PN為成年患者發(fā)病，約在起病后10年左右，逐漸進展至終末期。¹目前我國不同地區(qū)在神經(jīng)內(nèi)科、眼科和心內(nèi)科已陸續(xù)報道該病²。由于ATTR-PN的臨床特點易與其他臨床常見疾病相混淆，加之病例罕見令臨床醫(yī)生對其缺乏認識，獲得病理和基因診斷的機會也有限，導致該病的診斷延誤。

輝瑞創(chuàng)新藥 助力中國ATTR-PN患者治療

在維達全^®出現(xiàn)以前，國際上沒有獲批治療ATTR-PN的藥物，可用的治療方案僅僅為對癥治療，患者的預(yù)后并不理想。維達全^®填補了這一空白，提升了患者對疾病治療的信心。

輝瑞生物制藥集團中國區(qū)總裁Andreas Penk表示：“輝瑞愿意在中國罕見病領(lǐng)域，不斷開拓發(fā)展，滿足更多中國患者尚未滿足的需求。此次維達全^®的獲批，將為這些身患罕見的致死性疾病卻無獲批藥物可供治療的ATTR-PN 患者提供了全新的治療方案。未來，輝瑞也將繼續(xù)不斷的把創(chuàng)新藥物引入中國，讓更多的罕見病患者能夠得到更好的治療。”

維達全^®于2011年首次在歐盟獲得批準治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發(fā)神經(jīng)病（ATTR-PN），用于早期癥狀性多發(fā)神經(jīng)病的成年患者以延緩周圍神經(jīng)損傷。目前維達全^®已在英國、德國、法國、日本、韓國、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等超過45個國家和地區(qū)獲批治療ATTR-PN。

關(guān)于維達全^®（Tafamidis meglumine）

維達全^®（氯苯唑酸葡甲胺，Tafamidis meglumine）是口服轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑。

維達全^®于2011年首次在歐盟獲得批準治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTR-PN），用于早期癥狀性多發(fā)神經(jīng)病的成年患者以延緩周圍神經(jīng)損傷。ATTR-PN是淀粉樣變性的一種神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，可導致下肢感覺缺失、疼痛和無力、以及自主神經(jīng)系統(tǒng)的損害。目前維達全^®已在英國、德國、法國、日本、韓國、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等全球超過45個國家和地區(qū)獲批治療ATTR-PN。

關(guān)于輝瑞：為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新

在輝瑞，我們致力于運用科學以及我們的全球資源來提供能延長并明顯改善人類壽命的治療。在醫(yī)療衛(wèi)生產(chǎn)品（包括創(chuàng)新藥和疫苗）的探索、研發(fā)和生產(chǎn)過程中，我們均建立了質(zhì)量、安全和價值標準。每天，發(fā)達和新興市場的輝瑞員工都致力于推進健康，以及能夠應(yīng)對我們這個時代最為棘手的疾病的預(yù)防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士、政府和社區(qū)合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)。這與輝瑞作為一家全球創(chuàng)新生物制藥公司的責任是一致的。170多年來，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。如需了解更多信息，請登錄www.pfizer.com.cn。

參考文獻：

Coehlo et al “Physician’s Guide to TTR Amyloidosis” 社區(qū)醫(yī)學雜志2017年5月第15卷第10期 JCM，May. 2017，Vol.15, No.10